차병원 신경외과 연구진이 개발 중인 유전자치료제 ‘CB11’의 재발성 교모세포종 대상 임상 1상 결과를 세계 최대 규모 암 학술대회에서 발표하며 난치성 뇌종양 치료 분야의 새로운 가능성을 제시했다.

 차병원 신경외과 조경기·임재준 교수 연구팀은 최근 미국에서 열린 American Society of Clinical Oncology 연례학술대회(ASCO 2026) 포스터 세션에서 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 진행한 CB11 임상 1상 연구 결과를 공개했다고 밝혔다.

 이번 임상시험은 치료제의 안전성과 적정 투여 용량을 확인하기 위한 용량 증량 방식으로 진행됐다. 연구 결과 CB11 투여 환자군은 기존 치료 성적과 비교해 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)이 모두 약 2배 수준으로 연장되는 가능성을 보인 것으로 나타났다.

 교모세포종은 뇌에서 발생하는 대표적인 악성 종양으로 강한 침윤성 때문에 수술 후에도 미세 암세포가 남아 재발 위험이 높은 질환이다. 특히 수술 이후 방사선치료나 항암치료가 시작되기 전까지의 공백 기간 동안 잔존 암세포가 빠르게 증식하는 것이 치료의 큰 난제로 꼽혀왔다.

 CB11은 바이오벤처 기업 셀레브레인이 개발 중인 세포기반 유전자치료제다. 공여자 골수에서 유래한 중간엽줄기세포에 사이토신 디아미나제(CD) 유전자를 도입한 것이 특징으로, 암세포 주변으로 이동해 정착하는 줄기세포의 특성을 활용한다.

 치료 과정에서는 환자가 독성이 없는 전구물질인 5-FC를 복용하면 CB11에 포함된 효소가 이를 항암제 성분인 5-FU로 전환한다. 이에 따라 전신 독성을 최소화하면서 종양 주변에서만 항암 효과를 발휘하도록 설계됐다.

 연구팀은 이번 발표를 통해 CB11의 안전성을 확인했을 뿐 아니라 수술 이후 치료 공백기에 남아 있는 암세포를 조기에 표적 치료할 수 있는 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 크다고 설명했다.

 또한 연구에서는 RNA 전사체 분석 결과도 함께 공개됐다. 해당 분석은 치료 반응 가능성이 높은 환자군을 선별할 수 있는 바이오마커 개발의 기반 자료로 평가된다. 향후 이를 활용하면 환자별 특성에 맞춘 정밀의료 전략 수립과 치료 성공률 향상에 도움이 될 것으로 기대된다.

 조경기·임재준 교수 연구팀은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상 1상을 완료한 데 이어 현재 새롭게 진단된 교모세포종 환자 10명을 대상으로 추가 임상 연구를 진행하고 있다. 연구진은 향후 CB11의 적용 범위 확대와 조기 치료 효과 검증을 통해 교모세포종 치료 패러다임 변화 가능성을 확인해 나갈 계획이다.